La Agencia de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) aceptó el 17 de julio pasado una solicitud presentada por un laboratorio para el lanzamiento de la que, de ser finalmente aprobada y cumplir con todos los requisitos establecidos, sería a la vez la primera terapia génica para tratar una enfermedad genética en los Estados Unidos y el primer tratamiento farmacológico para una enfermedad degenerativa de la retina.

Según un comunicado emitido por Spark Therapeutics, el laboratorio que presentó la solicitud, esta terapia candidata permitiría tratar específicamente la pérdida de visión producida por la enfermedad degenerativa de la retina identificada como RPE-65 bi-alélica, y que en la actualidad, como sucede en general con estas enfermedades, no tiene tratamiento.

Mediante esta aceptación de la solicitud de licencia como medicamento biológico (BLA), la FDA se compromete a darle un tratamiento prioritario a esta terapia candidata, cuyo nombre genérico es voretigene neparvovec y sería lanzada con el nombre comercial sería “Luxturna”, después de haber superado todas las fases correspondientes de ensayo preclínico y clínico.

Su principio de acción consiste en introducir en la retina una versión “normalizada” de los genes que el paciente tiene alterados y causan la afección visual, a través de un vector viral genéticamente modificado. Esta terapia se administra una vez en cada ojo y, tras un proceso de trabajo conjunto entre el laboratorio y la FDA para la aprobación final, se prevé que pueda ser aplicada a partir del 12 de enero de 2018.

El comunicado original (en inglés) puede leerse aquí.