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Terapia génica: el testimonio de Valentín
Stargardt APNES - Argentina

Valentín es de San Luis y cumplió 9 años en diciembre de 2018 en China, donde se encontraba junto con otros dos jóvenes argentinos para participar de una terapia génica experimental contra neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL). En la IV Jornada Retina Argentina, realizada el 5 de octubre de 2019 en Buenos Aires, Valentín y su mamá, Erica Bitzer, contaron esa experiencia y sus resultados, que se reflejan nada menos que en la posibilidad de leer, escribir, jugar y participar de la vida escolar, cosa que la enfermedad –que causa una pérdida abrupta y repentina de visión– le había impedido.

Valentín formó parte del grupo de 10 jóvenes argentinos con NOHL que hoy evolucionan favorablemente gracias a este tratamiento experimental, en el que fueron los únicos participantes extranjeros incluidos en el protocolo de ensayo clínico, tras la gestión realizada por Stargardt Apnes y Retina Argentina, con el apoyo del entonces Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación Productiva de la Nación.

 

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