¿En qué consistiría la “terapia génica”?

La terapia génica es una técnica mediante la cual se introduce una versión “sana” del gen que, al ser defectuoso, produce una enfermedad, con la finalidad de obtener un producto correctamente funcional.

Stargen es una terapia génica para la enfermedad de Stargardt. En este caso, el gen mutado es el ABCA4, la compañía Oxford Biomedica diseñó un “lentivirus” capaz de infectar al epitelio pigmentario y los fotorreceptores con el ABCA4 normal. El objetivo de esta terapia génica es que al insertarse en las células el gen correcto, se restituya el ciclo visual normal, deteniendo el avance de la enfermedad y en algunos casos restituyendo parte de la visión perdida. La “prueba de concepto” fue realizada por el equipo del Dr. Allikmets de la Universidad de Columbia, descubridor del gen comprobando el restablecimiento de la función normal en los modelos animales de prueba. La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) declaró “terapia huérfana”alStargen a fin de facilitar su desarrollo, y acelerar los tiempos de prueba.

En este momento se encuentra en curso el Clinical Trial N° NCT01367444 (http://clinicaltrials.gov/show/NCT01367444): Phase I/IIaStudy of StarGen in PatientsWithStargardt Macular Degeneration, con el objetivo de determinar en primer lugar la bioseguridad de este procedimiento en humanos (ensayo que se inició en julio del 2011) y en segundo lugar verificar el efecto biológico que la técnica tendría, es decir si efectivamente se consigue detener el curso de la enfermedad de Stargardt y revertir parte de sus efectos, para llegar a un tratamiento clínicamente seguro. Un importante laboratorio internacional patrocina los imprescindibles ensayos clínicos que actualmente se están llevando a cabo.

Volver...